リボミック、軟骨無形成症治療薬で長期的な成長促進効果を確認、1年間の投与で薬効持続を実証

■臨床試験で2名の小児患者における有効性を確認

 リボミック<4591>(東証グロース)は8月20日、軟骨無形成症治療薬「umedaptanib pegol(抗FGF2アプタマー)」の長期投与試験において、成長促進効果の持続性を確認したと発表した。2024年11月に実施した前期第Ⅱ相臨床試験では、低用量(0.3mg/kg)の週1回皮下投与を受けた2名の小児患者で身長伸展速度が顕著に増加したことが報告されていた。その後、同条件で1年間の投与を継続した結果、薬効が持続することが明らかとなった。

 試験では投与開始から半年、1年、1年半にわたり成長速度の推移を観察し、薬効の持続を確認した。2名の平均年間成長速度は、現在承認されているBioMarin社製ボソリチド(商品名ボックスゾゴ)の平均値(+1.7cm/年)を上回った。成長促進効果が確認されたことで、既存治療薬との差別化や有効性の高さが示唆された。

 同社は、もし6年間にわたり毎年3cmの身長伸展が続けば、成人男性で平均130cmから148cm、成人女性で124cmから142cmに到達すると予想している。この成果は生活の質(QOL)の向上に大きく寄与する可能性があると期待される。なお、今回の結果は2026年3月期業績に影響を与えるものではないとしている。(情報提供:日本インタビュ新聞社・株式投資情報編集部)

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