ＪＣＲファーマは米国で希少疾病の新薬開発に弾み、血液脳関門通過型ムコ多糖症治療酵素製剤がオーファンドラッグ指定
- 2023/12/15 08:49
- プレスリリース
ＪＣＲファーマ＜４５５２＞（東証プライム）は１４日、血液脳関門通過型ムコ多糖症ＩＩＩＡ型治療酵素製剤ＪＲ－４４１について、米国ＦＤＡからオーファンドラッグ指定を受けたと発表した。ＪＲ－４４１は、欧州でもオーファンドラッグ指定を受けており、現在グローバル臨床第Ｉ／ＩＩ相試験を実施中だ。同社は、この重要な治療選択肢をムコ多糖症ＩＩＩＡ型の患者に早期に提供できるよう、臨床開発を進めるとともに、Ｊ－Ｂｒａｉｎ Ｃａｒｇｏ技術を適用した酵素補充療法の開発パイプラインを強化していくとしている。同件は今期の連結業績にはほとんど影響しないという。（情報提供：日本インタビュ新聞社・Media-IR 株式投資情報編集部）
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