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科研製薬、難治性脈管奇形を対象疾患とした「ＡＲＴ－００１」の国内第２相試験で主要評価項目を達成
- 2023/2/4 16:33
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■連結子会社のバイオベンチャーが開発中、欧州の学会で発表
科研製薬＜４５２１＞（東証プライム）の連結子会社で２０２１年にグループ入りした国内バイオベンチャーＡＲＴｈａｍ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ株式会社（神奈川県横浜市）が開発を進めている「ＡＲＴ－００１」の難治性脈管奇形を対象疾患とした国内第２相試験（以下、本試験）の結果が、ベルギーで開催されたＩｎｔｅｒｎａｔｉｏｎａｌ Ｃｏｎｆｅｒｅｎｃｅ ｏｎ Ｖａｓｃｕｌａｒ Ａｎｏｍａｌｉｅｓ ２０２３（ブリュッセル、１月３１日～２月３日）にて発表された。科研製薬が２月２日付のニュースリリースとして発表した。
本試験は、低流速型脈管奇形（静脈奇形、リンパ管奇形（リンパ管腫）、クリッペル・トレノネー症候群）の患者を対象とする多施設共同ランダム化二重盲検試験。５０ｍｇ（１７例）もしくは１００ｍｇ（１８例）の「ＡＲＴ－００１」を１日１回、２４週間経口投与された際の有効性及び安全性について検討することを目的に実施された。
【有効性】（主要評価項目）
「２４週間投与終了時点の標的病変の体積変化（ＭＲＩ）に基づく奏効率」は５０ｍｇ群で２９．４％、１００ｍｇ群で３３．３％だった。１００ｍｇ群の９５％信頼区間の下限が事前に設定をした閾値を上回ったことから、主要評価項目を達成した。
【有効性】（副次的評価項目）
•２４週間投与終了時点の病変体積のベースラインからの変化率の平均値は５０ｍｇ群と１００ｍｇ群でそれぞれ－２．３％と－１２．６％だった。
•疼痛スコア（ＶＡＳ）の平均値はベースラインで５０ｍｇ群と１００ｍｇ群でそれぞれ２９．４ｍｍ、２４．６ｍｍ、２４週投与終了時点でそれぞれ１６．１ｍｍ、１２．４ｍｍだった。
•２５歳以下のＱＯＬ（ＰｅｄｓＱＬ３））のトータルスコアの平均値はベースラインで５０ｍｇ群と１００ｍｇ群それぞれ８４．５２、８６．５０、２４週投与終了時点でそれぞれ９０．１４、９２．５２だった。
【安全性】
いずれかの投与群で１０％以上の頻度で認められた副作用は、悪心、口内炎、アラニンアミノトランスフェラーゼ増加、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ増加、尿中β２ミクログロブリン増加でした。死亡例及び治験薬と因果関係のある重篤な有害事象は認められなかった。（ＨＣ）（情報提供：日本インタビュ新聞社・株式投資情報編集部）
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