■脈管奇形には、アンメットメディカルニーズに応える医薬品として期待

　科研製薬＜４５２１＞（東証プライム）は、同社と２０２１年１２月に買収し同社の連結子会社となったＡＲＴｈａｍ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ（以下「ＡＲＴｈａｍ社」）並びに ＡＲＴｈａｍ社のすべての株主及び新株予約権者（当時）合計１８名との間で２０２１年 １１月３０日に締結した株式譲渡契約に関し、本日３１日付で、同契約に定める「ＡＲＴ－００１」に関する第３相試験の開始に係るマイルストン（以下「本マイルストン②」）の達成を確認したと発表した。

　低流速型脈管奇形（静脈奇形、リンパ管奇形（リンパ管腫）、クリッペル・トレノネー症候群）を有する患者を対象に「ＡＲＴ－００１」の有効性及び安全性を検討した第２相試験は、２０２２年１２月２１日付「開発医薬品『ＡＲＴ－００１』の第２相試験の結果について」及び２０２３年２月２日付「『ＡＲＴ－００１』第２相試験結果の発表について－Ｉｎｔｅｒｎａｔｉｏｎａｌ　Ｃｏｎｆｅｒｅｎｃｅ　ｏｎＶａｓｃｕｌａｒ　Ａｎｏｍａｌｉｅｓ　２０２３にて発表―」において公表されており、主要評価項目を達成した。今回、「ＡＲＴ－００１」の国内における第３相試験を開始することとなり、同マイルストン②を達成する事となった。なお、具体的な達成条件等については、契約上、非開示である。

　ＡＲＴｈａｍ社買収に係る株式譲渡契約及び同マイルストン②の概要については、２０２１年１１月３０日公表の「ＡＲＴｈａｍ社買収に関するお知らせ」を参照。また、２０２３年４月１２日付で達成した「ＡＲＴ－００１」に関する第２相試験の成功に係るマイルストンについては、２０２３年４月１２日公表の「『ＡＲＴ－００１』第２相試験に関するマイルストン達成のお知らせ」を参照のこととしている。

　ＡＲＴ－００１は経口投与可能なＰ１３Ｋα（ホスファチジルイノシトール ３－キナーゼ α）阻害薬で、強力かつ選択的にＰ１３Ｋαを阻害し、ｉｎ　ｖｉｔｒｏあるいはｉｎ　ｖｉｖｏの病態モデルにおいて血管新生抑制作用を示した。対象疾患である脈管奇形には効果的な治療薬が存在せず、アンメットメディカルニーズに応える医薬品として期待されている。なお、国内第３相試験以降の開発コードに「ＫＰ－００１」を使用する。（情報提供：日本インタビュ新聞社・株式投資情報編集部）