アンジェスが難病の日である５月２３日に超希少疾患「早老症」の治療薬「ゾキンヴィ」を発売日を決定
- 2024/5/24 08:33
- プレスリリース
■ＨＧＰＳ及びＰＬ患者さんの平均生存期間を４．３年延長
アンジェス＜４５６３＞（東証グロース）は、５月２３日の「難病の日」に、超希少疾患であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（ＨＧＰＳ）及びプロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー（ＰＬ）の治療薬「ゾキンヴィ」（一般名：ロナファルニブ）を発売することを決定したと発表。
ゾキンヴィは、ＨＧＰＳ及びプロセシング不全性ＰＬの患者さんにおいて、核膜の構造・機能を損なうファルネシル化された変異タンパク質（核の不安定化と早期老化を惹起）の蓄積を阻害するファースト・イン・クラスの疾患修飾剤。臨床試験では、ゾキンヴィはＨＧＰＳの患者さんの死亡率を７２％減少させ、平均生存期間を４．３年延長した。
ＨＧＰＳ及びＰＬは、それぞれが大変希少な致死性の遺伝的早老症で、若い時点から死亡率が加速度的に上昇する。これらの疾患の患者さんにとって、ゾキンヴィは画期的な治療薬となることが期待される。（情報提供：
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