リボミック、軟骨無形成症治療薬「ｕｍｅｄａｐｔａｎｉｂ ｐｅｇｏｌ」、前期第Ⅱ相観察試験の最終症例観察完了
- 2024/12/26 08:54
- ＩＲ企業情報
■２０２５年８月末に向けて高用量投与試験が進行中
リボミック＜４５９１＞（東証グロース）は１２月２５日、軟骨無形成症治療薬「ｕｍｅｄａｐｔａｎｉｂ ｐｅｇｏｌ」（抗ＦＧＦ２アプタマー）を用いた前期第Ⅱ相観察試験において、最終症例の観察期間が完了したと発表。この症例は、今後予定されている高用量投与試験（コホート２）へと移行し、２０２５年８月末までに投与を完了する予定である。現時点で安全性に関する懸念は発生しておらず、治療の有効性への期待が高まっている。
ｕｍｅｄａｐｔａｎｉｂ ｐｅｇｏｌは、線維芽細胞増殖因子２（ＦＧＦ２）の働きを強力に抑制する核酸医薬であり、軟骨無形成症の根本的な治療法として注目されている。コホート２試験では、用量０．６ ｍｇ／ｋｇを４週間に１回投与し、安全性と忍容性を確認した後、投与間隔を２週間に１回に変更し計３４週間の投与を実施する予定である。この試験により、臨床基礎データの取得と被験者選定の精度向上が見込まれている。
軟骨無形成症は、ＦＧＦＲ３の遺伝子変異による線維芽細胞増殖因子シグナルの過剰流入が原因で、低身長や四肢短縮を伴う希少疾患である。本疾患は新生児約２５，０００人に１人の発生率で、難病指定されている。ｕｍｅｄａｐｔａｎｉｂ ｐｅｇｏｌの開発は、この治療法のない疾患に対し新たな希望を提供するものである。同薬剤はすでに滲出型加齢黄斑変性における臨床的有効性が確認されており、さらなる治療領域での活躍が期待される。（情報提供：日本インタビュ新聞社・株式投資情報編集部）
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