リボミック、軟骨無形成症治療薬の第2相試験成功を国際会議で発表へ

■小児患者2例で身長伸展速度が最大+2.0cm改善、有効性を確認

 リボミック<4591>(東証グロース)は10月14日、軟骨無形成症治療薬「umedaptanib pegol」に関する第Ⅱ相臨床試験の成功を、核酸医薬分野の国際会議「The Oligonucleotide Therapeutics Society(OTS)」第21回年次総会で口頭発表すると発表した。発表者は代表取締役社長の中村義一氏で、会期は10月19~22日、会場はハンガリーのブダペスト・コングレスセンターである。

 今回の報告では、既承認薬「ボックスゾゴ(ボソリチド、BioMarin社製)」による治療歴を有する小児患者2名を対象に、umedaptanib pegol投与後の身長伸展速度がそれぞれ+1.1cmおよび+2.0cm/年に改善した有効性データが示される予定である。この成果は、核酸医薬の分野で世界最大級とされる同学会において希少疾患領域(SessionⅧ Rare Diseases)の発表テーマとして選定されており、同社の研究開発成果が国際的に評価された形となる。

 リボミックは今後、第Ⅲ相試験の実施および収益化に向けた協業パートナーの選定を進める方針を示した。最終解析結果の総括は2026年3月に予定しており、詳細データの解析が継続中である。なお、2026年3月期の通期業績予想に変更はない。(情報提供:日本インタビュ新聞社・株式投資情報編集部)

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